近来，120万元打一针，能让癌细胞消失的事，让很多晚期癌症患者看到了希望：是不是癌症患者都有救了？
上海瑞金医院的陈阿姨2019年6月被确诊为弥漫性大B细胞淋巴瘤后，采用了许多治疗方案，效果都不很理想，再加上她的年纪大了，很多治疗方案也无法耐受。
正在绝望时，陈阿姨听到了一款抗癌新药上市的消息，这个药物称为阿基伦赛注射液。于是，陈阿姨在第一时间来到了上海瑞金医院。令人惊喜的是，陈女士在采用阿基伦赛治疗2个月之后，发现体内的癌细胞完全消失，症状也完全缓解。不过阿基伦赛的价格也高得惊人：产品零售价高达120万元/袋。
阿基伦赛注射液究竟是什么？价格为何如此高昂？
2个月癌细胞“清零”， 阿基伦赛注射液是何方神圣？
阿基伦赛注射液属于CAR-T细胞治疗产品。何为CAR-T细胞治疗？这要从癌症的发生和增殖谈起。
癌症之所以发生和增殖，有一个非常重要的因素，就是癌症患者自身T淋巴细胞受到癌细胞释放的信号的干扰，癌细胞无法识别并杀死身体癌细胞。针对这个情况，医学专家想出了一个治疗方案，这就是CAR-T细胞治疗方案。
方法就是将癌症患者身上的带有缺陷的自身免疫T细胞取出，然后进行基因工程改造，形成CAR-T细胞，这种CAR-T细胞具有对人体癌细胞一方面可以识别，另一方面可以杀灭癌细胞。然后将这种细胞回输到患者体内，此类细胞会进行大量扩增，这最终可以达到消灭癌细胞目的。
实际上，第一个接受CAR-T治疗的是一位美国小女孩艾米丽，这位不幸的女孩5岁时被诊断为急性淋巴细胞白血病，首轮化疗时受到感染，差点失去双腿，后来因病情复发又接受治疗，并排期等待骨髓移植手术。不幸的是等待期间病情再次复发，此时医生们已经无计可施了。
2012年已经6岁的艾米丽生命垂危，于是这位小女孩成为全球第一位接受CAR-T治疗的患者，结果在经过数天的高热之后艾米丽摆脱了死神的束缚重新醒了过来。至今，已经15岁的艾米丽体内仍然可以检测到成活的CAR-T细胞。
科学研究：CAR-T细胞疗法治疗这3种癌症最有效
CAR-T免疫疗法的有效性可不仅仅是艾米丽一个人，在所有血液肿瘤方面实际上都可以获益。在2020年美国最大规模的血液病年会上发表的几项研究令人鼓舞：
其一，弥漫性大B细胞淋巴瘤。就是文章开头提到的陈阿姨所患之病，也就是经过反复化疗已经无效者，此种情况假如不做治疗，基本都会在6-12月死亡。但是使用了CAR-T治疗呢？4年总生存率高达44%，更加令人惊奇的是这些患者91%有正常的淋巴细胞，通俗说就是癌细胞找不到了；
其二，多发性骨髓瘤。多发性难治性骨髓瘤，即现有的治疗手段无效，或者治疗以后反复复发的骨髓瘤，既往对于此类多发性骨髓瘤预后非常差，CAR-T治疗短期疗效非常好，河南省肿瘤医院一项研究发现其1个月是客观反应率100%，在4个月随访中完全缓解达到50%，非常好的部分缓解达到50%；
其三，淋巴细胞白细胞。对难治性和复发性白血病疗效尤其惊人，90%的患者可以达到完全缓解，换句话说，其有效率达到90%！
120万一针天价抗癌药，贵在“私人订制”
不过，不可否认的是，CAR-T免疫治疗高昂的价格是横亘在患者前面的一只拦路虎！为何CAR-T这么贵？
首先，该细胞治疗产品是必须“私人订制”的，即不同患者设计靶点往往存在差异，退一步说即使是同一靶点，由于其基因设计和工艺也存在差异，不能完全照搬。
此外，作为活细胞药品，药物的制备对环境洁净度要求甚高，每个患者就是一个独立批次，每批产品都需要全面检测，没有严谨的生产工艺和严格的质量控制就无法保证临床安全和疗效。
更需要指出的是，CAT-T疗法一般被用于末端肿瘤患者，这些都是处于无药可救的患者，这也意味着适合市场的空间非常有限，只能通过高价来实现利润。
CAR-T细胞疗法一针药，能否治疗所有癌症？
还需要指出的是，从目前CAR-T治疗的数据来看，其对实体瘤的作用有限，之所以治疗效果无法达到血液肿瘤的效果主要有如下原因：
其一，与治疗血液系统恶性肿瘤不同，找到一个仅仅在肿瘤细胞中表达，而不在健康组织中表达的特异性靶标非常困难，这往往意味着CAR-T细胞在杀死癌细胞的同时，往往也会对健康细胞带来伤害。
事实也是这样，CAR-T细胞毒副作用报道的非常多，听力下降、肠道炎症、肝肾损害、心肺损害、致死性肺炎等等。
其二，与血液系统肿瘤不同的是，实体瘤肿瘤的异质性更加明显，表现为实体瘤一个肿瘤内有多个靶点，原发灶和转移灶之间可以有不同的靶点，这就会出现CAR-T治疗即使对部分癌细胞有效，但因为对另一部分癌细胞无效而使得治疗归于失败。
其三，实体瘤与血液肿瘤周围的微环境存在差异。而研究发现实体瘤周围的微环境对CAR-T细胞的效力的抑制更加明显。
不过，无论怎样，CAR-T治疗都给人们在恶性肿瘤的治疗，尤其是血液恶性肿瘤治疗方面带来了曙光，让癌症患者看到了恢复健康的希望。随着科研的进展，相信这些问题也会被逐一攻克，和癌症的这场“战役”，我们离胜利又近了一点！
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