"70万一针"的罕见病药谈判成功
【"70万一针"的罕见病药谈判成功】诺西那生纳注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2019年获批准国内上市。给SMA患儿带来一线生机的同时，每支69.97万元的售价也创下了中国药品的新纪录。第一年注射6针，往后每年注射3针，终身用药。
被称为“天价药”的渤健SMA治疗药物，主要治疗脊髓性肌肉萎缩症的诺西那生钠注射液已经谈判成功，纳入国家医保，以前是“一针70万”，未来有望降到几万元。
SMA(Spinal muscular atrophy)即脊髓性肌萎缩症，这是一种罕见的常染色体隐形遗传性神经肌肉疾病。患者SMN1基因缺失或突变，导致全身功能性SMN蛋白表达不足，是其主要病因。患者会出现肌肉萎缩、肌无力等症状，随着病情进展，患者可能会丧失行走能力，甚至无法完成吞咽动作，无法自主呼吸。